GLP-1/GIP Иновативно лекарство за отслабване с двойна цел

Този продукт е първият в света одобрен продукт за двойна таргетна клетъчна терапия, базиран на mRNA LNP. Чрез експресиране на CAR, който може специфично да разпознае левкоцитния диференциационен антиген 19 (CD19) и B{3}}антигена на съзряване на клетки (BCMA), той точно идентифицира и елиминира CD19 и BCMA положителните клетки в телата на пациентите, като по този начин постига терапевтични цели. Синергичният ефект на двойните мишени може да елиминира патогенните клетки от източника, да подобри фундаментално състоянието на пациента и да разреши болезнените точки, които традиционното лечение не може да излекува и са склонни към рецидив. Предклиничните проучвания показват, че този продукт може значително да унищожи CD19 и BCMA положителните клетки и има добра безопасност и ефикасност.

Клиничното показание, одобрено този път, е рецидивиращ и рефрактерен системен лупус еритематозус. Освен това се очаква този продукт да се използва за лечение на други автоимунни заболявания, медиирани от В-клетки/плазмени- клетки, като миастения гравис (MG), ревматоиден артрит (RA) и свързан с антинеутрофилни цитоплазмени антитела (ANCA) - васкулит. Може също така да се разшири до рецидивирал/рефрактерен мултиплен миелом (ММ), В-клетъчен лимфом и други хематологични тумори и има висока стойност за клинично развитие. Одобрението на клиничното изпитване на този продукт е друго важно постижение на структурата на нашата група в областта на клетъчната терапия, поставяйки добра основа за разработването на продукти за клетъчна терапия, включително in vivo генериран CAR-T.

Zilebesiran е подкожна RNAi терапия, разработена от Alnylam въз основа на неговата подобрена стабилна химическа PLUS (ESC+) GaINAc конюгатна технология. Той намалява нивата на ангиотензин чрез насочване към синтеза на ангиотензиноген (AGT), най-възходящият компонент на системата ренин ангиотензин алдостерон (RAAS), класически път за регулиране на кръвното налягане. В крайна сметка това води до трайно понижаване на кръвното налягане. През юли 2023 г. Roche и AInylam постигнаха споразумение за получаване на правата за съвместна разработка и комерсиализация на лекарството на обща стойност на сделката до 2,8 милиарда долара. През септември 2025 г. двете страни стартираха първото клинично изпитване фаза IV на Zilebesiran. ЗЕНИСКИ).

Това проучване е глобално, рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано клинично изпитване (n=11000), насочено към оценка на ефективността и безопасността на Zilebesiran (300 mg, подкожна инжекция, веднъж на всеки 6 месеца) в комбинация със стандартно лечение (OC) в сравнение с плацебо в комбинация с SOC за намаляване на честотата на големи сърдечно-съдови нежелани събития (MACE) при възрастни пациенти с хипертония с диагностицирано сърдечно-съдово заболяване или лош контрол на кръвното налягане с висок риск от сърдечно-съдово заболяване. Първичната крайна точка на проучването е времето до първата поява на сърдечно-съдова смърт, нефатален миокарден инфаркт (МИ), нефатален инсулт или сърдечна недостатъчност (СН) в рамките на 5 години от лечението.

На 3 юни 2026 г. Ascidian Therapeutics обяви днес, че е постигнала споразумение за глобално изследователско сътрудничество и лицензионно споразумение с Ei Lily and Company. И двете страни съвместно ще открият и разработят терапии за неразкрити моногенни бъбречни заболявания и Ei Lily има правото да избере да разшири сътрудничеството към други цели.
Редакторът на РНК екзони на Ascidian може да редактира множество пълни екзони в килобазов мащаб, за да поправи генетични инструкции, които причиняват заболявания. Тази технология е проектирана специално за справяне с големи гени или гени с голямо разнообразие от мутации, разширявайки границите на генните лекарства.

Съгласно условията на споразумението, Eli Lilly ще получи ексклузивни, специфични за целта права върху технологията за редактиране на РНК екзони на Ascidian за неразкрити цели за бъбречно заболяване. Ascidian ще ръководи откриването на лекарства и избрани предклинични дейности, докато Eli Lilly ще отговаря за допълнителни предклинични изследвания, клинично развитие, производство и комерсиализация. Ascidian отговаря на условията за плащания на стойност до 1,9 милиарда долара, включително предплащания, основни плащания за развитие и комерсиализация и диференцирани възнаграждения въз основа на глобалните продажби. Ascidian си запазва правото да разработва самостоятелно или съвместно други цели в областта на бъбреците с други партньори.

Общата стойност на проекта за партньорство е до 2 милиарда долара, включително авансово плащане от 30 милиона долара (включително пари в брой и абонамент за участие в Inceptive). В допълнение, Inceptive отговаря на условията за допълнителни междинни плащания въз основа на постигането на етапи като предклинични изследвания, регулаторни одобрения и търговски продажби. Това сътрудничество съчетава лидерската позиция на AInvlam в областта на RNAi с основополагащите модели на lnceptive и експертизата на AI, с цел да катализира и ускори разработването на дизайн на лекарства за нуклеинова киселина. Innovative се фокусира върху разработването на модели за стволови лекарства, като RNAi терапия, въведена от Alnylam.

Платформа на Alnylam: двигател за научноизследователска и развойна дейност, който е произвел шест пуснати на пазара лекарства и има над 20 години собствена поддръжка на данни за siRNA. Модел на фондация Inceptive Life: Подходящ за A! Модели, базирани на последователни лекарства, могат да обобщават и непрекъснато да се самооптимизират в различни проекти. Целта на това сътрудничество е да се моделира целевата иРНК и съвместно да се изследва пространството на последователностите и новите химични модификации за подобряване на ефикасността и терапевтичните ефекти, като същевременно се прогнозират оптималните терапевтични кандидат молекули в предклинични модели за по-нататъшно развитие от AInyiam, като по този начин се насърчава напредъкът в дизайна на SiRNA. Целта му е да помогне на Alnylam да даде приоритет на скрининга на най-обещаващите молекули и да подобри експерименталната ефективност.